Για πρώτη φορά, επιστήμονες συνδύασαν εμβρυϊκή χειρουργική με βλαστοκύτταρα για να θεραπεύσουν spina bifida ενώ το μωρό βρίσκεται ακόμα στη μήτρα. Η κλινική δοκιμή CuRe έδειξε ότι η μέθοδος είναι ασφαλής, και ένα από τα παιδιά που συμμετείχαν περπατά σήμερα χωρίς προβλήματα. Ο FDA ενέκρινε την επέκταση της έρευνας σε περισσότερες εγκύους.
Όταν η Michelle Johnson έμαθε στην εικοστή εβδομάδα της εγκυμοσύνης της ότι ο γιος της είχε spina bifida, οι επιλογές της ήταν περιορισμένες. Η σπονδυλική στήλη του εμβρύου δεν είχε κλείσει σωστά, αφήνοντας τον νωτιαίο μυελό εκτεθειμένο. Χωρίς παρέμβαση, ο Tobi θα αντιμετώπιζε μια ζωή με σοβαρές αναπηρίες. Αποφάσισε να συμμετάσχει σε μια πειραματική κλινική δοκιμή στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνιας στο Davis. Σήμερα, τέσσερα χρόνια αργότερα, ο Tobi περπατά και δεν εμφανίζει κανένα από τα τυπικά συμπτώματα της πάθησης.
Το spina bifida είναι μια συγγενής ανωμαλία κατά την οποία η σπονδυλική στήλη ή ο νωτιαίος μυελός δεν κλείνουν σωστά κατά την ανάπτυξη του εμβρύου. Στις ΗΠΑ επηρεάζει περίπου έναν στους 2.875 νεογνούς κάθε χρόνο. Στη σοβαρότερη μορφή της, το εγκεφαλονωτιαίο υγρό συσσωρεύεται και προκαλεί προοδευτική βλάβη στον νωτιαίο μυελό, προβλήματα κινητικότητας και, σε ορισμένες περιπτώσεις, παράλυση. Η χειρουργική επέμβαση πριν τη γέννηση μπορεί να περιορίσει τις συνέπειες, όπως έδειξε μια κλινική δοκιμή το 2011, αλλά ακόμα και τότε, πάνω από τα μισά παιδιά δυσκολεύονταν να περπατήσουν χωρίς βοήθεια.
Η δοκιμή CuRe δοκίμασε κάτι διαφορετικό: να συνδυάσει την εμβρυϊκή χειρουργική με βλαστοκύτταρα που προέρχονται από δωρισμένο πλακουντιακό ιστό. Τα κύτταρα αυτά τοποθετήθηκαν σε ένα μικρό έμπλαστρο, το οποίο χειρουργοί έρραψαν απευθείας πάνω στον εκτεθειμένο νωτιαίο μυελό του εμβρύου, στις 24 με 25 εβδομάδες κύησης. Ο στόχος ήταν διπλός: να προστατευτεί ο νωτιαίος μυελός από φλεγμονή και να ενθαρρυνθεί η επούλωση του τραύματος. Τα βλαστοκύτταρα λειτουργούν απελευθερώνοντας προστατευτικές ουσίες που υποστηρίζουν την ανάπτυξη νευρικού ιστού — κάτι που η χειρουργική από μόνη της δεν μπορεί να κάνει.
Η πρώτη φάση της δοκιμής είχε ως κύριο στόχο την ασφάλεια, όχι την αποτελεσματικότητα. Και τα αποτελέσματα ήταν ενθαρρυντικά: κανένα από τα έξι παιδιά που συμμετείχαν δεν εμφάνισε επιπλοκές, όπως μόλυνση, διαρροή εγκεφαλονωτιαίου υγρού ή σημάδια ανεξέλεγκτης κυτταρικής ανάπτυξης. Σε όλες τις περιπτώσεις, η θεραπεία απέτρεψε την ολίσθηση τμημάτων του εγκεφάλου προς τον αυχένα, μια συχνή επιπλοκή της πάθησης, και κανένα παιδί δεν χρειάστηκε shunt για την αποστράγγιση υπερβολικού υγρού από τον εγκέφαλο. Ο FDA ενέκρινε την επέκταση της δοκιμής σε περισσότερες εγκύους.
Η έρευνα εντάσσεται σε ένα ευρύτερο κύμα πειραματικών θεραπειών που χρησιμοποιούν βλαστοκύτταρα για να αντιμετωπίσουν ασθένειες πριν ακόμα γεννηθεί το παιδί — από αιματολογικές διαταραχές έως ασθένειες των οστών. Το πεδίο είναι νέο και καμία τέτοια θεραπεία δεν έχει ακόμα εγκριθεί επίσημα. Αλλά η λογική είναι ισχυρή: αν η βλάβη είναι δομική και αναπτύσσεται σταδιακά, η παρέμβαση πριν γίνει μόνιμη μπορεί να αλλάξει ριζικά την πορεία της ζωής ενός παιδιού. Για τον Tobi και την οικογένειά του, αυτό δεν είναι θεωρία — είναι η καθημερινότητά τους.
