Ο FDA προτείνει να αποσύρει την έγκριση του Tavneos

Την απόσυρση της έγκρισης του Tavneos από την αμερικανική αγορά προτείνει ο FDA, επικαλούμενος αναφορές για σοβαρή, ακόμη και θανατηφόρα, ηπατική βλάβη και υποστηρίζοντας ότι πλέον δεν υπάρχουν «ουσιαστικά στοιχεία» ότι το φάρμακο λειτουργεί.

Η υπόθεση ξεκινά από τον Μάιο του 2021, όταν η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων έδωσε στη δημοσιότητα εκτενές ενημερωτικό έγγραφο για ένα πειραματικό φάρμακο για μια σπάνια αυτοάνοση μορφή αγγειίτιδας, που συχνά προκαλεί βλάβες στα νεφρά και στους πνεύμονες. Τότε η υπηρεσία δίσταζε αν έπρεπε να το εγκρίνει και ζήτησε τη γνώμη ανεξάρτητης συμβουλευτικής επιτροπής.

Κεντρικό ερώτημα ήταν αν το φάρμακο ήταν ουσιαστικά καλύτερο από τις ήδη διαθέσιμες θεραπείες. Οι συμμετέχοντες στη μελέτη της βιοτεχνολογικής εταιρείας ChemoCentryx από την Καλιφόρνια εμφάνισαν ελαφρώς υψηλότερα ποσοστά ύφεσης των συμπτωμάτων μετά από έναν χρόνο. Ωστόσο, σύμφωνα με τον FDA, τα αποτελέσματα ήταν δύσκολο να ερμηνευτούν, επειδή ο σχεδιασμός της μελέτης δεν ήταν ο βέλτιστος. Παρόμοια άποψη εξέφρασαν και ορισμένα μέλη της επιτροπής. Ένα από αυτά είπε ότι η δράση του φαρμάκου «δεν τεκμηριώνεται καλά από αυτή τη μελέτη».

Την ίδια στιγμή, πολλοί ασθενείς και ορισμένοι γιατροί είδαν στα δεδομένα ένα πιθανό χρήσιμο φάρμακο, που ίσως μείωνε την εξάρτηση από τα στεροειδή. Τα στεροειδή είναι πολύ αποτελεσματικά, αλλά συχνά προκαλούν σοβαρές παρενέργειες.

Η συμβουλευτική επιτροπή τελικά ψήφισε οριακά υπέρ της έγκρισης και ο FDA ακολούθησε τη σύστασή της, δίνοντας το πράσινο φως στο φάρμακο στις 7 Οκτωβρίου 2021. Το φάρμακο, που κυκλοφορεί με την εμπορική ονομασία Tavneos, άρχισε να φτάνει στις κλινικές. Έναν χρόνο μετά την έγκριση, η ChemoCentryx εξαγοράστηκε από την Amgen, μία από τις μεγαλύτερες φαρμακευτικές εταιρείες στον κόσμο.

Το κόστος παραμένει υψηλό: 220.000 δολάρια τον χρόνο, σύμφωνα με το Drugs.com. Το οικονομικό όφελος ήταν σημαντικό, με τις πωλήσεις του Tavneos να φτάνουν σχεδόν το μισό δισεκατομμύριο δολάρια στο οικονομικό έτος 2025.

Αυτή η εξέλιξη ήρθε παρά μια μακροχρόνια δικαστική διαμάχη με επενδυτές, η οποία έφερε στο φως στοιχεία που σήμερα ο FDA θεωρεί ένδειξη ότι εργαζόμενοι της ChemoCentryx χειραγώγησαν τα δεδομένα στην καθοριστική δοκιμή που κατατέθηκε στην υπηρεσία.

Πηγή: arstechnica.com.