Το ιαπωνικό υπουργείο Υγείας ενέκρινε δύο θεραπευτικά προϊόντα βασισμένα σε iPS κύτταρα — την πρώτη πρακτική εφαρμογή αυτής της τεχνολογίας παγκοσμίως. Τα προϊόντα στοχεύουν στην καρδιακή ανεπάρκεια και τη νόσο Πάρκινσον, και η έγκρισή τους έρχεται ακριβώς 20 χρόνια μετά τη δημιουργία των πρώτων iPS κυττάρων σε ποντίκια.
Στις 6 Μαρτίου, το ιαπωνικό υπουργείο Υγείας, Εργασίας και Πρόνοιας έδωσε υπό όρους έγκριση σε δύο θεραπευτικά προϊόντα αναγεννητικής ιατρικής που προέρχονται από iPS κύτταρα — δηλαδή induced pluripotent stem cells, ή στα ελληνικά, επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα. Η ημερομηνία δεν είναι τυχαία: συμπίπτει με την 20ή επέτειο από τη δημιουργία των πρώτων τέτοιων κυττάρων σε ποντίκια από τον Shinya Yamanaka, βραβευμένο με Νόμπελ Φυσιολογίας το 2012.
Τα iPS κύτταρα είναι ώριμα κύτταρα του σώματος — π.χ. δερματικά ή αιμοσφαίρια — που έχουν «επαναφερθεί» σε μια πρωιμότερη κατάσταση, ώστε να μπορούν να μετατραπούν σε οποιοδήποτε τύπο κυττάρου χρειαστεί. Η σημασία τους είναι τεράστια: προσφέρουν τις δυνατότητες των εμβρυϊκών βλαστοκυττάρων χωρίς τα ηθικά ζητήματα που συνδέονται με τη χρήση τους.
Το πρώτο εγκεκριμένο προϊόν ονομάζεται ReHeart και προέρχεται από τη startup Qualipse, που εδρεύει στο Πανεπιστήμιο της Οσάκα. Πρόκειται για ένα φύλλο καρδιομυοκυττάρων — εξειδικευμένων κυττάρων της καρδιάς — που προορίζεται για ασθενείς με σοβαρή καρδιακή ανεπάρκεια ισχαιμικής αιτιολογίας, οι οποίοι δεν ανταποκρίνονται επαρκώς στις συμβατικές θεραπείες. Κατά τη χειρουργική επέμβαση, τρία φύλλα κυττάρων τοποθετούνται στην επιφάνεια της καρδιάς. Οι πρωτεΐνες που εκκρίνουν τα μεταμοσχευμένα κύτταρα βοηθούν στην αύξηση της αιματικής ροής και στην επισκευή των ιστών. Σε μελέτη οκτώ ασθενών, τέσσερις εμφάνισαν βελτίωση στην κατανάλωση οξυγόνου κατά τη διάρκεια άσκησης, με αύξηση άνω του 10% στους 52 εβδομάδες μετά τη μεταμόσχευση.
Το δεύτερο προϊόν, Amusepri, αναπτύχθηκε από τη Sumitomo Pharma και τη Racthera και απευθύνεται σε ασθενείς με νόσο Πάρκινσον που δεν ανταποκρίνονται ικανοποιητικά στη φαρμακευτική αγωγή. Η νόσος Πάρκινσον προκαλείται από την προοδευτική απώλεια νευρώνων που παράγουν ντοπαμίνη στον εγκέφαλο, οδηγώντας σε τρόμο, μυϊκή ακαμψία και δυσκολία στην κίνηση. Το Amusepri εισάγει απευθείας στον εγκέφαλο πρόδρομα κύτταρα που μπορούν να εξελιχθούν σε νευρώνες παραγωγής ντοπαμίνης. Σε κλινική δοκιμή στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Κιότο, τέσσερις από τους έξι ασθενείς εμφάνισαν βελτίωση στα κινητικά συμπτώματα 24 μήνες μετά τη μεταμόσχευση, ενώ τα κύτταρα παρέμειναν βιώσιμα και στους έξι.
Το γεγονός ότι αυτή η ιστορική έγκριση ήρθε από την Ιαπωνία δεν είναι τυχαίο. Η χώρα έχει οικοδομήσει ολόκληρη την αλυσίδα αξίας γύρω από αυτή την τεχνολογία: από τη βασική έρευνα του Yamanaka, στην παραγωγή iPS κυττάρων από το Ίδρυμα Έρευνας iPS Κυττάρων του Πανεπιστημίου Κιότο, μέχρι την πρώτη παγκοσμίως εμπορική εγκατάσταση παραγωγής θεραπευτικών προϊόντων από iPS κύτταρα, το SMaRT, στη Σουίτα της Οσάκα. Η Ιαπωνία διαθέτει επίσης ένα ευέλικτο ρυθμιστικό πλαίσιο που επιτρέπει υπό όρους έγκριση σε πεδία όπου οι μεγάλης κλίμακας κλινικές δοκιμές είναι δύσκολο να διεξαχθούν — ένα πλεονέκτημα που αποδείχθηκε καθοριστικό.
Τα δύο προϊόντα δεν είναι ακόμα διαθέσιμα σε όλους τους ασθενείς. Απαιτείται η ένταξή τους στο σύστημα ασφάλισης υγείας, διαδικασία που αναμένεται να ολοκληρωθεί σε λίγους μήνες. Παράλληλα, η συλλογή δεδομένων για την επιβεβαίωση της αποτελεσματικότητας και ασφάλειάς τους συνεχίζεται — η πλήρης μελέτη για το ReHeart στοχεύει σε 75 ασθενείς, με εμπορική κυκλοφορία αναμενόμενη γύρω στο φθινόπωρο του 2026.
Είκοσι χρόνια μετά την εμφάνισή τους σε εργαστήριο, τα iPS κύτταρα φτάνουν επιτέλους στον ασθενή. Αυτό που ξεκίνησε ως θεωρητική δυνατότητα γίνεται τώρα ιατρική
