Μια 47χρονη ασθενής στη Γερμανία που υπέφερε από τρεις διαφορετικές αυτοάνοσες παθήσεις για πάνω από μια δεκαετία μπήκε σε πλήρη ύφεση μετά από μια πειραματική θεραπεία που «επανεκκίνησε» το ανοσοποιητικό της σύστημα. Η θεραπεία CAR-T, γνωστή κυρίως από τη χρήση της στον καρκίνο, φαίνεται να ανοίγει νέο κεφάλαιο και στην αντιμετώπιση αυτοάνοσων νοσημάτων.
Για περισσότερα από δέκα χρόνια, η ζωή της ήταν οργανωμένη γύρω από μεταγγίσεις αίματος. Κάθε μέρα. Η 47χρονη ασθενής από τη Γερμανία έπασχε ταυτόχρονα από τρεις αυτοάνοσες παθήσεις που επιτίθονταν στα ερυθρά αιμοσφαίρια, τα αιμοπετάλια και τους ιστούς της. Είχε δοκιμάσει εννέα διαφορετικές θεραπείες. Καμία δεν κράτησε. Μετά από μία μόνο έγχυση CAR-T κυττάρων, σε επτά μέρες δεν χρειαζόταν πλέον μετάγγιση.
Η θεραπεία CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) είναι μια τεχνολογία που αρχικά αναπτύχθηκε για τον καρκίνο. Η λογική της είναι απλή στη σύλληψη, εντυπωσιακή στην εκτέλεση: παίρνεις T κύτταρα από τον ίδιο τον ασθενή, τα «εκπαιδεύεις» γενετικά να αναγνωρίζουν και να καταστρέφουν έναν συγκεκριμένο στόχο, και τα επιστρέφεις στο σώμα. Στην περίπτωση αυτή, ο στόχος ήταν τα B κύτταρα — εκείνα που είχαν «τρελαθεί» και έδιναν εντολή στο ανοσοποιητικό να επιτίθεται στα υγιή κύτταρα της ίδιας της ασθενούς.
Η πρωτογενής πάθηση ήταν η αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία, μια σπάνια κατάσταση όπου το ανοσοποιητικό καταστρέφει τα ερυθρά αιμοσφαίρια. Σε αυτή είχαν προστεθεί το αντιφωσφολιπιδικό σύνδρομο, που προκαλεί θρόμβους αίματος, και η ανοσολογική θρομβοπενία, που μειώνει επικίνδυνα τα αιμοπετάλια. Ο συνδυασμός ήταν εξαντλητικός — και ουσιαστικά ανθεκτικός σε κάθε συμβατική θεραπεία.
Οι ερευνητές του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου Erlangen σχεδίασαν τα T κύτταρα της ασθενούς ώστε να στοχεύουν την πρωτεΐνη CD19, που βρίσκεται στην επιφάνεια των B κυττάρων. Μόλις επιστράφηκαν στο αίμα της, άρχισαν να εξαλείφουν τα παθολογικά B κύτταρα. Στις 25 μέρες, οι βιοδείκτες έδειχναν πλήρη ύφεση. Η αιμοσφαιρίνη επέστρεψε σε φυσιολογικά επίπεδα, τα αιμοπετάλια σταθεροποιήθηκαν, και τα αντισώματα που προκαλούσαν θρόμβους έγιναν μη ανιχνεύσιμα.
Περίπου 322 μέρες μετά τη θεραπεία, τα B κύτταρα άρχισαν να επιστρέφουν — αλλά ως «αθώα», χωρίς ανοσολογική μνήμη και χωρίς επιθετική συμπεριφορά. Η ασθενής σταμάτησε τα αντιπηκτικά φάρμακα χωρίς νέους θρόμβους. «Μετά από πάνω από 10 χρόνια ασθένειας, οι εξετάσεις αίματος της ασθενούς ομαλοποιήθηκαν μέσα σε λίγες εβδομάδες», λέει ο αιματολόγος Fabian Müller. «Η ταχύτητα και το βάθος της ανταπόκρισης ήταν αξιοσημείωτα».
Πρόκειται για μία μόνο περίπτωση, και η επιστήμη απαιτεί ελεγχόμενες κλινικές δοκιμές πριν από οποιαδήποτε γενίκευση. Ωστόσο, η ίδια ομάδα έχει ήδη εφαρμόσει παρόμοια προσέγγιση σε ασθενείς με λύκο, με εξίσου ενθαρρυντικά αποτελέσματα. Το ερώτημα που τίθεται πλέον δεν είναι αν η CAR-T θεραπεία μπορεί να λειτουργήσει σε αυτοάνοσα νοσήματα — αλλά πόσο νωρίς πρέπει να εφαρμόζεται, πριν τα χρόνια αναποτελεσματικών θεραπειών αφήσουν μόνιμα ίχνη.
