Η «ώρα της αλήθειας» έφτασε: ο πρώτος άνθρωπος υποβλήθηκε σε μια πολυαναμενόμενη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας που στοχεύει να ωθήσει γερασμένα κύτταρα να αποκτήσουν πιο νεανικά χαρακτηριστικά.
Η κλινική δοκιμή αξιολογεί μια νέα προσέγγιση που ενεργοποιεί τρία γονίδια τα οποία φαίνεται να «επαναπρογραμματίζουν μερικώς» τα γηρασμένα κύτταρα, ώστε να συμπεριφέρονται σαν νεότερα. Ορισμένοι επιστήμονες υποστηρίζουν ότι ο μερικός επαναπρογραμματισμός θα μπορούσε να αναζωογονήσει γερασμένα όργανα. Η συγκεκριμένη δοκιμή, ωστόσο, ελέγχει την ενεργοποίηση των τριών γονιδίων ως θεραπεία για νόσο —στην προκειμένη, μια μορφή γλαυκώματος που μπορεί να προκαλέσει τύφλωση.
Η ελπίδα είναι ότι οι πρωτεΐνες που κωδικοποιούν αυτά τα γονίδια θα επιτρέψουν την αναγέννηση των νευρώνων στο οπτικό νεύρο, το οποίο συνδέει το μάτι με τον εγκέφαλο και μπορεί να υποστεί βλάβες σε ασθενείς με γλαύκωμα. Οι συγκεκριμένοι νευρώνες δεν αναγεννώνται συνήθως στους ενήλικες. Η εταιρεία που χρηματοδοτεί τη δοκιμή, η Life Biosciences στη Βοστώνη της Μασαχουσέτης, ανακοίνωσε στις 9 Ιουνίου ότι χορήγησε τη θεραπεία στον πρώτο συμμετέχοντα.
By Heidi Ledford & Nature magazine
NCMIR/Tom Deerinck/Science Source
Το διακύβευμα είναι μεγάλο. Η δοκιμή θα εξετάσει την ασφάλεια της προσέγγισης επαναπρογραμματισμού, ένα επίμονο ζήτημα για τον κλάδο. Μελέτες σε ζώα σε αρκετά εργαστήρια έχουν δείξει ότι ο μερικός επαναπρογραμματισμός μπορεί να γίνει με ασφάλεια, αλλά υπάρχουν φόβοι ότι θα μπορούσε να ωθήσει ορισμένα κύτταρα σε καρκινική κατάσταση.
«Ο επαναπρογραμματισμός έχει τεράστιο όφελος αν μπορεί να χρησιμοποιηθεί με ασφάλεια σε ανθρώπους», λέει ο Matt Kaeberlein, συνιδρυτής της Optispan, μιας εταιρείας προληπτικής ιατρικής μακροβιότητας στο Σιάτλ της Ουάσιγκτον. «Η τεχνολογία είναι ακόμη πολύ πρώιμη και η πιθανότητα καταστροφικών παρενεργειών είναι υψηλή».
Γι’ αυτό, προσθέτει ο Kaeberlein, το μάτι είναι πιθανότατα καλό πρώτο πεδίο δοκιμής, καθώς οι πιθανότητες απειλητικών για τη ζωή παρενεργειών είναι μικρότερες σε σύγκριση με άλλα όργανα.
Στόχος του μερικού επαναπρογραμματισμού είναι να «γυρίσει το ρολόι» των γερασμένων ενήλικων κυττάρων, αποκαθιστώντας χαρακτηριστικά νεανικότητας χωρίς να τα ωθήσει τόσο πίσω ώστε να χάσουν πλήρως την εξειδικευμένη τους ταυτότητα και λειτουργία. Για να το πετύχει, η Life Biosciences αξιοποιεί τρία από τα τέσσερα γονίδια που, στο εργαστήριο, μπορούν να μετατρέψουν ενήλικα κύτταρα σε κατάσταση παρόμοια με βλαστοκύτταρα.
Το 2020, ερευνητές στο εργαστήριο του David Sinclair στη Harvard Medical School στη Βοστώνη, μαζί με συνεργάτες τους, διαπίστωσαν ότι η ενεργοποίηση των τριών γονιδίων σε ποντίκια με κατεστραμμένα οπτικά νεύρα προώθησε την αναγέννηση νευρώνων και ανέστρεψε την απώλεια όρασης σε ηλικιωμένα ποντίκια και σε ποντίκια με γλαύκωμα. Έκτοτε, η Life Biosciences μελέτησε την προσέγγιση σε τρωκτικά και πιθήκους και δεν έχει δει σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, λέει η Sharon Rosenzweig-Lipson, επικεφαλής επιστημονική σύμβουλος της εταιρείας.
Στην κλινική δοκιμή, η Life Biosciences σκοπεύει να θεραπεύσει έως 12 άτομα με γλαύκωμα και στη συνέχεια να εντάξει ορισμένους συμμετέχοντες με μια σοβαρή, οξεία πάθηση που ονομάζεται NAION και προκαλεί επίσης βλάβη στα νεύρα του οφθαλμού.
Η εταιρεία χρησιμοποιεί έναν ιό που εφαρμόζεται συνήθως στη γονιδιακή θεραπεία για να μεταφέρει τα τρία γονίδια επαναπρογραμματισμού στα γαγγλιακά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, των οποίων οι μακριές αποφυάδες σχηματίζουν το οπτικό νεύρο. Ως πρόσθετο μέτρο ασφάλειας, το σύστημα έχει σχεδιαστεί έτσι ώστε τα γονίδια να ενεργοποιούνται όταν ο συμμετέχων λαμβάνει ένα αντιβιοτικό που λέγεται δοξυκυκλίνη. Αν το φάρμακο διακοπεί, τα γονίδια απενεργοποιούνται. «Μας δίνει πολύ μεγάλο έλεγχο», λέει η Rosenzweig-Lipson. «Και τη δυνατότητα όχι μόνο να το ενεργοποιούμε, αλλά και να το απενεργοποιούμε, ώστε να μη διατηρείται η έκφραση περισσότερο από όσο χρειάζεται για την αναζωογόνηση των κυττάρων».
Η επιτυχία της δοκιμής θα ήταν σημαντική για άτομα με γλαύκωμα και NAION, όμως το αν αυτό σημαίνει ότι τα τροποποιημένα κύτταρα είναι πραγματικά «νεότερα» και μπορούν να επαναπρογραμματιστούν για να ενισχύσουν τη μακροβιότητα είναι ένα μεγαλύτερο ερώτημα, λέει ο Pete Williams, μεταφραστικός νευροβιολόγος στο Centre for Eye Research Australia στη Μελβούρνη.
Η Rosenzweig-Lipson σημειώνει ότι η εταιρεία προχωρά «μία πάθηση που σχετίζεται με την ηλικία κάθε φορά». «Δεν εξετάζουμε την αναζωογόνηση ολόκληρου του σώματος αυτή τη στιγμή», λέει. «Ελπίζουμε να φτάσουμε εκεί κάποια μέρα, αλλά δεν είμαστε τώρα». Η Life Biosciences μελετά επίσης την προσέγγιση σε ζωικά μοντέλα ηπατικής νόσου.
Για τις οφθαλμικές παθήσεις, ο Williams χαιρετίζει μια νέα στρατηγική για τη θεραπεία βλαβών στα νεύρα του αμφιβληστροειδούς, έναν τομέα που, όπως λέει, δεν λαμβάνει αρκετή χρηματοδότηση ή προσοχή. Ωστόσο, το έντονο δημόσιο ενδιαφέρον για τη θεραπεία της Life τον ανησυχεί. «Έχει πάρει πολλή δημοσιότητα», λέει. «Αν αυτό πάει καταστροφικά στραβά, ίσως μας βλάψει όλους στο μέλλον».
Στήριξη της επιστημονικής δημοσιογραφίας
Αν σας άρεσε αυτό το άρθρο, σκεφτείτε να στηρίξετε τη βραβευμένη δημοσιογραφία μας με μια συνδρομή. Με την αγορά συνδρομής βοηθάτε να διασφαλιστεί το μέλλον ουσιαστικών ιστοριών για τις ανακαλύψεις και τις ιδέες που διαμορφώνουν τον κόσμο μας σήμερα.
Το παρόν άρθρο αναδημοσιεύεται κατόπιν άδειας και δημοσιεύτηκε για πρώτη φορά στις 9 Ιουνίου 2026.
Η Heidi Ledford εργάζεται στο Nature magazine.
Το Nature, που εκδίδεται από το 1869, είναι το κορυφαίο πολυθεματικό επιστημονικό περιοδικό στον κόσμο. Δημοσιεύει κορυφαίες εργασίες με κριτές που οδηγούν σε πρωτοποριακές ανακαλύψεις και διαβάζεται από ηγέτες σκέψης και λήπτες αποφάσεων σε όλο τον κόσμο.
It’s Time to Stand Up for Science
Αν απολαύσατε αυτό το άρθρο, θα ήθελα να ζητήσω τη στήριξή σας. Το Scientific American υπηρετεί την επιστήμη και τη βιομηχανία επί 180 χρόνια, και τώρα μπορεί να είναι η πιο κρίσιμη στιγμή σε αυτή τη δίαιωνη ιστορία.
Ποτέ δεν υπήρξε πιο σημαντική στιγμή για να σταθούμε και να δείξουμε γιατί η επιστήμη έχει σημασία. Ελπίζω να μας στηρίξετε σε αυτή την αποστολή.
David M. Ewalt, Editor in Chief, Scientific American
